2024-09-14
近日，蘇州瑞博生物技術(shù)股份有限公司（簡稱“瑞博生物”）自主研發(fā)的、靶向C5的siRNA藥物RBD7007獲歐盟臨床試驗許可，將在瑞典啟動首次人體臨床試驗。
C5作為補體系統(tǒng)的重要組分之一，在先天免疫中發(fā)揮作用，參與機體免疫保護并且調(diào)節(jié)適應(yīng)性免疫反應(yīng)。目前已有多種免疫及補體相關(guān)疾病的發(fā)生發(fā)展被證實與C5的異常激活相關(guān)，包括IgA腎病及其他補體免疫相關(guān)疾病。而已經(jīng)獲批的靶向C5的抗體類藥物存在半衰期短及持續(xù)有效時間短的問題。
RBD7007是瑞博生物基于RIBO-GalSTARTM肝靶向技術(shù)平臺獨立開發(fā)的靶向C5的siRNA藥物，抑制C5蛋白表達，阻斷補體通路激活從而實現(xiàn)其治療補體介導(dǎo)疾病的作用。臨床前試驗數(shù)據(jù)顯示，RBD7007具有持久且強效的抑制補體通路激活的作用，同時兼具良好的安全性，期望對IgA腎病及其他補體介導(dǎo)疾病患者帶來巨大的治療獲益。
該項I期臨床試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的I期研究，旨在評估RBD7007在健康受試者中單次劑量遞增和多次劑量遞增給藥的安全性、耐受性、藥代動力學(xué)及藥效學(xué)，試驗結(jié)果將支持未來II期臨床試驗患者的劑量選擇和給藥方案的確定。
瑞博生物已有多款基于RIBO-GalSTARTM的siRNA藥物進入到臨床階段，疾病領(lǐng)域包括心血管代謝、肝病和免疫疾病。瑞博生物將持續(xù)深耕，不斷為患者提供更多創(chuàng)新的siRNA藥物。
