小核酸是指包括小干擾核酸（siRNA）、反義核酸（ASO）、微小RNA（miRNA）和核酸適配體（Aptamer）的寡核苷酸分子。小核酸藥物由核苷酸組成，是與小分子藥物、抗體藥物完全不同的全新藥物類別。主要的小核酸藥物是siRNA藥物和反義核酸藥物，二者主要作用于細胞質(zhì)的mRNA，通過堿基互補識別和抑制靶mRNA，實現(xiàn)對蛋白表達的調(diào)控，達到治療疾病的目的。公司的小核酸藥物產(chǎn)品主要是siRNA藥物、ASO藥物和核酸適配體藥物。
siRNA
ASO
Aptamer
是一類雙鏈的短RNA分子，能夠結(jié)合AGO蛋白組裝成RNA誘導沉默復(fù)合體（RISC），其一條鏈被降解，另一條鏈通過堿基互補配對原則結(jié)合并切割降解靶基因的信使核酸（mRNA）、阻斷靶蛋白的表達，從而達到治療相關(guān)疾病的目的。siRNA抑制蛋白表達的機制稱為核酸干擾（RNA interference），其發(fā)現(xiàn)被授予2006年諾貝爾生理和醫(yī)學獎。相關(guān)工作被《科學》雜志評為2001年全球十大科學進展和2002年全球十大科學進展之首。
是一種單鏈寡核苷酸分子，進入細胞后在核糖核酸酶H1（RNase H1）的作用下通過序列互補與靶標mRNA結(jié)合，引起mRNA的降解，從而抑制蛋白的表達；或通過空間位阻效應(yīng)調(diào)控基因的轉(zhuǎn)錄，實現(xiàn)RNA前體的選擇性剪接、調(diào)控蛋白的表達和功能，起到治療疾病的作用。
核酸適配體是指能形成一定三維結(jié)構(gòu)的、序列長度較短的單鏈寡聚核苷酸或寡聚脫氧核苷酸，核酸適配體藥物能與包括金屬離子、有機小分子化合物、核酸、蛋白質(zhì)等的靶標分子特異性結(jié)合，具有與抗體類似的功能。
