2016-03-14
2016年3月14日，加利福尼亞州，弗里蒙特市/美通社報道/ --蘇州瑞博戰(zhàn)略合作伙伴、世界RNAi藥物研發(fā)領(lǐng)域領(lǐng)頭羊、美國夸克制藥公司（Quark Pharmaceuticals, Inc.）今日宣布，近期已分別對2個處于Ⅲ期關(guān)鍵階段研究的首批患者進行了入組給藥治療，分別是1. 預(yù)防和改善腎移植病人的腎功能延遲恢復(fù)(DGF)（臨床試驗編號：NCT02310296）和2. 防止非動脈炎性前部缺血性視神經(jīng)病變（NAION）病人的視力惡化（臨床試驗編號：NCT02341560）。此外，夸克還宣布已開始對心臟手術(shù)后發(fā)生急性腎損傷(AKI)的病人入組開展Ⅱ期研究（臨床試驗編號：NCT02610283）。
夸克醫(yī)藥公司的董事長兼CEO, Daniel Zurr博士表示:”這些關(guān)鍵的臨床研究進展使得夸克強勢躋身于世界小核酸制藥企業(yè)最前沿陣營，距離首個小核酸藥物的上市又邁進了一步，首個小核酸藥物預(yù)期于2018-2019年進入市場?！睉?yīng)用QPI-1007治療NAION的研究目前，這項關(guān)鍵Ⅱ/Ⅲ期研究正在美國、歐洲、以色列、印度和中國的66家醫(yī)院展開。中國CFDA對于該研究的批準具有重大里程碑意義，因為這是CFDA首次批準將siRNA分子用于人體臨床研究。對于這項適應(yīng)癥， QPI-1007被FDA認定為孤兒藥。這種藥物是基于獨有自主知識產(chǎn)權(quán)的新型siRNA分子結(jié)構(gòu)研發(fā)獲得的。應(yīng)用QPI-1002治療 DGF的研究基于夸克開展的巨大規(guī)模的Ⅱ期研究（326例受試者），夸克與美國FDA和歐洲EMA進行了會面，并就研究方案設(shè)計和臨床研究終點達成一致。這項研究將在北美、拉美、澳大利亞和歐洲共75家醫(yī)院展開。對于此項適應(yīng)癥，QPI-1002被FDA和EMA認定為孤兒藥。應(yīng)用QPI-1002治療AKI的研究該項Ⅱ期研究正在北美約40家醫(yī)院展開。QPI-1002是史上首例由FDA批準在臨床研究中通過系統(tǒng)給藥的siRNA分子。
