2015-10-30
蘇州瑞博戰(zhàn)略合作伙伴、世界RNAi藥物研發(fā)領(lǐng)域領(lǐng)頭羊夸克制藥公司（Quark Pharmaceuticals, Inc.）今日宣布，已啟動美國區(qū)域的QPI-1007項目全球II/III期臨床研究(NCT02341560)，該品種用于治療急性非動脈炎性前部缺血性視神經(jīng)病變（NAION）。另外，夸克還計劃于2015年第四季度開始在美國境外招募病人。QPI-1007已被美國FDA認定為孤兒藥?！癗AION是嚴重影響患者生活質(zhì)量的疾病，目前無有效的治療方法，我們很高興啟動此項多中心試驗來尋求NAION新的療法，”夸克首席醫(yī)療官ShaiErlich表示，“這項關(guān)鍵試驗對我們而言是一個重要的里程碑，將我們的視神經(jīng)保護小核酸藥物QPI-1007真正用于臨床病人更加推進了一步。QPI-1007代表了治療NAION的一種新戰(zhàn)略，我們未來的計劃是將其適應(yīng)癥擴展到其他視神經(jīng)病變，包括青光眼。與NAION類似，青光眼病程發(fā)展中同樣也有視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細胞死亡的特點。”
關(guān)于RNA
iRNA干擾（RNAi）是在活細胞體內(nèi)利用非編碼RNA來控制某個基因是否活躍及其活躍程度的一種通用機制。這項自然機制在1998年被發(fā)現(xiàn)，并于2006年被授予了諾貝爾獎，給實驗生物學研究帶了巨大變革，目前在臨床制藥應(yīng)用領(lǐng)域也擁有光明的前景。RNA干擾機制的效應(yīng)分子是各種類型的短雙鏈RNA，其中一些特定基因靶向的RNA依賴于序列并抑制他們的表達，被稱為小干擾RNA（siRNA）。siRNA可依照任何基因的序列信息進行設(shè)計、合成生產(chǎn)并用作藥物。siRNA藥物可抑制任何靶基因的表達，無論該靶基因是傳統(tǒng)藥物“可成藥”或“不可成藥”的。這些藥物較其他小分子藥物具有更高的特異性和安全性?？淇说膕iRNA平臺包括了專利的siRNA化合物結(jié)構(gòu)以及增強了藥理特性的化學修飾。該公司強大的知識產(chǎn)權(quán)資產(chǎn)為其在siRNA領(lǐng)域的發(fā)展提供了廣闊的空間。
關(guān)于QPI-1007
QPI-1007是一種經(jīng)夸克專利技術(shù)化學修飾的siRNA分子。該藥物設(shè)計用于暫時抑制半胱天冬酶2的表達。QPI-1007是一種神經(jīng)保護劑，其開發(fā)用于治療急性非動脈炎性前部缺血性視神經(jīng)病變（NAION），并將在未來擴大用于其他導致視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細胞死亡的視神經(jīng)病變，如青光眼。QPI-1007已在人體進行評估，采用單次玻璃體內(nèi)注射遞送、計量遞增以及I/IIa期研究(QRK007臨床研究方案)，包括對視力低下的視神經(jīng)萎縮病人和急性發(fā)作的NAION病人。該項研究在美國22個臨床基地和以色列6個臨床基地開展，研究表明對長期視力低下或急性NAION病人進行單支玻璃體內(nèi)注射，QPI-007顯示出良好的耐受性。與歷史數(shù)據(jù)相比，證實了該藥物的視神經(jīng)保護作用。QPI-1007還在美國、越南和新加坡針對急性閉角青光眼病人完成了IIa期臨床研究。夸克將該藥物權(quán)益授于其合作伙伴印度Biocon公司，以及其在中國的合資公司-昆山瑞博夸克醫(yī)藥科技有限公司。
關(guān)于研究
該多中心關(guān)鍵研究包括了雙盲的、隨機的、假注射對照的藥效以及安全性研究，將招募約352例最近發(fā)病的NAION病人。預(yù)期將有美國、加拿大、中國、印度、德國及以色列的約60個臨床基地參與該項目研究。受試者將多次給藥（或假注射），并觀察6-12個月。更多信息請參見
https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02341560。
關(guān)于夸克制藥公司
夸克制藥公司是RNA專利干擾技術(shù)研發(fā)領(lǐng)域的國際領(lǐng)先企業(yè)，擁有行業(yè)內(nèi)最為豐富的臨床階段siRNA品種線。該公司整合的藥物研發(fā)平臺貫穿了治療靶點識別到藥物研發(fā)階段?？淇说倪f送技術(shù)可將siRNA遞送至組織和器官，包括眼睛、腎臟、耳朵、肺、皮膚、脊髓和腦部?？淇藫碛腥齻€siRNA臨床階段候選藥物，分別應(yīng)用于五個不同疾病適應(yīng)癥，其中兩個藥物正處于關(guān)鍵的III期臨床研究階段?？淇嗽谥袊暮腺Y公司-昆山瑞博夸克醫(yī)藥科技有限公司及其在印度的戰(zhàn)略合作伙伴Biocon Limited均為夸克全球臨床研發(fā)共同參與者?？淇丝偛课挥诿绹又軫remont，分別在科羅拉多的Boulder和以色列Ness-Ziona擁有研發(fā)機構(gòu)。更多信息請參見88558888.cn。
